“中国版”拉罗替尼NTRK融合基因癌症患者的希望
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- 发布时间：2020-10-21 09:05
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【概要描述】驱动基因的发现和靶向药物的研发，给肿瘤临床治疗提供了新的思路和策略。每每谈到癌症新药进展时...
“中国版”拉罗替尼NTRK融合基因癌症患者的希望
【概要描述】驱动基因的发现和靶向药物的研发，给肿瘤临床治疗提供了新的思路和策略。每每谈到癌症新药进展时...
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驱动基因的发现和靶向药物的研发，给肿瘤临床治疗提供了新的思路和策略。每每谈到癌症新药进展时，我们首先关心的都是--针对哪个部位的肿瘤，是肺癌、乳腺癌，还是肝癌？的确，在“肿瘤”这么一大类复杂难缠的疾病中，不同部位疾病由于发病原因的千差万别，驱动基因改变自然是不同的。那么有没有一个靶向药能对多数肿瘤都有用呢？
Larotrectinib（Vitrakvi，LOXO-101，拉罗替尼)就是一个富有传奇色彩的“广谱抗癌药”，已被美国FDA批准用于治疗NTRK基因融合的成人和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者。更是被推荐成为 NTRK基因融合突变阳性的转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗选择。“不限癌种”药物的获批打破了以往药物必须以疾病作为适应症的界限，开启了靶向药物以基因突变为适应症的先河。
2018 年 2 月，NEJM(新英格兰医学杂志)发表的关于抗癌药 TRK 抑制剂 (Larotrectinib)的安全性和有效性临床研究，在该研究招募的 55 位 NTRK 融合的患者中，有 41 位患者肿瘤明显缩小，总体有效率 75%，其中 13%的患者肿瘤完全消失。包括2位晚期转移的儿童纤维肉瘤患者，用药之后肿瘤缩小，进行了根治性手术切除；分别停药4.8个月和6个月之后，肿瘤没有复发，似乎看到了“治愈”的希望。这些让人眼前一亮的治疗数据，使得Larotrectinib一时间名声大噪，被誉为“抗癌神药”。
在肺癌、结肠、直肠癌、胰腺癌、乳腺癌、黑色素瘤等实体瘤或血液学癌症类型中，NTRK融合小于1％；在甲状腺癌、胃肠道间质瘤中，NTRK融合高达25％ ；在罕见肿瘤类型（尤其是分泌性乳腺癌）NTRK融合达到> 90％。
针对NTRK这一靶点的药物获批，可以说给罹患不同癌症的患者都带来了新的希望，各个癌种的权威指南均提示，只要检出肿瘤携带NTRK 基因融合，就可以考虑使用相应的靶向药物治疗。
万众瞩目的拉罗替尼如此神奇，是因为其高达78%的ORR。随着国内新药研发的崛起，针对NTRK基因融合/重排的“中国版”的拉罗替尼项目正在国内火热进行中。
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